Les thérapies géniques: un espoir pour les patients, un défi pour les payeurs
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Vendredi 14 Décembre 2018
Journal Electronique

Des thérapies géniques commencent à accéder au marché pour soigner des maladies jusqu'alors incurables: un formidable espoir pour les patients, mais un immense défi pour les systèmes de santé en raison de leurs coûts, surtout si leur usage venait à se généraliser.

Ces thérapies consistent généralement à remplacer directement dans l'organisme (in vivo) un gène défectueux par un gène fonctionnel, ou à prélever des cellules pour les modifier génétiquement en laboratoire avant de les réinjecter au malade (ex vivo).

Ce segment des biotechnologies pourrait générer 363 millions de dollars de recettes dès 2022 (308 millions euros) au niveau mondial, selon une récente étude du cabinet Research and Markets.

Ce serait certes encore une goutte d'eau au sein du colossal marché pharmaceutique mondial, dont les ventes de médicaments sur prescription médicale pourraient dépasser 1.000 milliards de dollars en 2022 (850 milliards euros), selon Evaluate Pharma.

Mais si les premiers traitements de thérapie génique ont ciblé des maladies rares et monogéniques (impliquant un seul gène), la recherche biopharmaceutique bouillonne dans ce domaine, avec plus de 2.200 essais cliniques en cours dans le monde, y compris dans des pathologies de masse comme le cancer, le diabète et les maladies neurodégénératives.

                                                             La percée des CAR-T

C'est particulièrement dans le cancer qu'une stratégie indirecte de thérapie génique, les cellules CAR-T, avance actuellement à grands pas.

Cette technologie consiste à reprogrammer génétiquement une catégorie de cellules immunitaires, les lymphocytes T, pour "les armer comme un missile" afin de leur permettre de détecter et de tuer des cellules cancéreuses.

Le géant biopharmaceutique suisse Novartis a ouvert la voie en août 2017 en obtenant l'approbation aux Etats-Unis d'un premier produit CAR-T, le Kymriah, ciblant une forme rare de leucémie.

Les grandes manœuvres dans l'industrie pharmaceutique n'ont pas tardé: juste après l'approbation du Kymriah, l'américain Gilead mettait la main pour près de 12 milliards de dollars sur le spécialiste des CAR-T Kite Pharma, imité quelques mois plus tard par Celgene avec l'acquisition de Juno Therapeutics pour 9 milliards de dollars.

Fin juin, Kymriah et Yescarta, médicament CAR-T de Gilead ciblant un cancer du système lymphatique, ont également été approuvés en Europe. Aux Etats-Unis, leurs prix catalogue donnent le vertige: 475.000 dollars par patient pour Kymriah, 373.000 dollars pour Yescarta.

Car la complexité actuelle de leur fabrication, à partir de cellules autologues (prélevées du patient lui-même), gonfle leurs coûts et laisse aussi planer le doute sur leur potentiel usage à grande échelle.

"Pour l'instant ces traitements ne ciblent que des cancers du sang, mais ils donnent des résultats impressionnants. La prochaine étape des CAR-T, visant des tumeurs solides, s'annonce plus compliquée", selon M. Papiernik.

Pour industrialiser leur usage, il faudrait aussi trouver un moyen d'utiliser des cellules de donneurs sains (cellules dites "allogéniques"), un obstacle sur lequel bon nombre de biotechs travaillent, dont la française Cellectis ou l'américaine Allogene Therapeutics.

La puissance des CAR-T est par ailleurs à double tranchant, car l'énorme résurgence du système immunitaire qu'elles déclenchent peut tuer le patient.

                                               Un modèle d'activité tâtonnant

Utilisées en dernier recours, les thérapies géniques ont peiné jusqu'à présent à trouver un modèle d'activité viable, en raison de prix élevés et de très peu de patients éligibles.

Ainsi le pionnier Glybera, lancé en Europe en 2012 pour traiter une maladie génétique du pancréas et vendu 1 million de dollars par patient, a été un échec commercial retentissant. Au point que son fabricant, la biotech néerlandaise UniQure, l'a retiré de la vente l'an dernier.

Quant au britannique GSK, il a préféré transférer en avril son portefeuille de thérapie génique (dont le Strimvelis pour les "bébés-bulles") à la biotech spécialisée Orchard Therapeutics.

Pour devancer les critiques sur les prix de ces traitements, certains fabricants ont recours à des pratiques commerciales atypiques pour le secteur.

Ainsi début 2018, la biotech américaine Spark Therapeutics s'est engagée à rembourser les payeurs pour les patients non répondeurs au Luxturna, sa thérapie génique ciblant une dégénérescence héréditaire de la rétine et vendue 850.000 dollars pour les deux yeux aux Etats-Unis. Une démarche inspirée d'un engagement similaire de Novartis pour le Kymriah.

Santé

Environnement

Destination Algérie

Culture

Histoire

Sciences et Technologies

L'agenda

 

Ministère de l’Agriculture
Dans le cadre de la mise en œuvre du programme du développement durable, le ministère de l’Agriculture, du Développement rural et de la  Pêche organise, jusqu’au 13 décembre, au siège de la DGF, un atelier technique.

 Ministère des Ressources en eau
Le ministre des Ressources en eau, Mohamed Necib, effectuera les 15 et 16 décembre, une visite de travail dans la wilaya de M’sila.

 Ministère de la Culture

Le ministre de la Culture, Azzedine Mihoubi, présidera, le 13 décembre  à 17h, au palais de la culture Moufdi-Zakaria, la 8e édition du Festival culturel national de la création féminine.

Ministère de l’Industrie
Le ministère de l’Industrie et des Mines organise le 17 décembre à l’hôtel El Aurassi (Alger), le forum des affaires Algérie-Corée du Sud qui sera présidé par le Premier ministre, Ahmed Ouyahia et son homologue  coréen, Lee Nak Yeon.

Ministère des Moudjahidine
Le ministre des Moudjahidins, Tayeb Zitouni, effectuera, les 15 et 16 décembre 2018 une visite de travail dans  la wilaya d’El tarf.

Ministère de la Communication

Dans le cadre du projet de partenariat avec l’organisation internationale de la réforme pénale PRI et à l’occasion de la célébration du 70e anniversaire de la Déclaration universelle des droits de l’homme, le Conseil national des droits de l’homme organisera, en coordination avec le ministère de la Communication, une session de formation, les 12 et 13 décembre à l’hôtel New Day à Hussein Dey (Alger).

Ministère du Commerce

Le ministre du Commerce, Saïd Djellab, effectuera, les 15 et 16 décembre, une visite de travail dans les wilayas de Biskra et El Oued.

Galerie Espaco
L’artiste plasticien Karim Sergoua présentera ses nouvelles œuvres sous le titre «7 Houmate», le 8 décembre à partir de 15h, à la galerie d’art Espaco. L’expo sera visible jusqu’au 8 janvier.

DGF
La Direction générale des forêts, point focal national du protocole de Nagoya, organisera, du 9 au 11 décembre, à 9h à l’hôtel Holiday (Alger), un atelier de formation sur les droits de propriété intellectuelle et l’accès et les partages des avantages APA.

 Radio algérienne
La Radio algérienne, avec la participation de
l’Onda, organisera, le 16 décembre à 16h au CIC d’Alger, la cérémonie de remise du prix du concours de poésie «Prix El Manara» dédié à la Grande-Msquée d’Alger.

FCE
Le Forum des chefs d’entreprise organisera, le 15 décembre , à 9h30, au Palais des expositions (Alger), son assemblée générale élective qui sera suivie de la pose de la première pierre du siège de l’organisation, situé au quartier des affaires (Bab Ezzouar,Alger).

Salon algérien des langues
L'agence d'événementiel et de promotion culturelle Phœnix Agency organisera, les 22 et 23 décembre au palais de la culture Moufdi-Zakaria, à Alger, le 1er «The languages fair : le Salon algérien des langues et des séjours linguistiques», avec accès gratuit au grand public.


Continuité pour la stabilité et les réformes
Le groupe Continuité pour la stabilité et les réformes organisera, le 15 décembre, à 9h30 à l’hôtel Riadh (Alger), une Journée d’étude sur l’émigration clandestine.

SAA

Le Fonds de garantie automobile, en coordination avec la Direction régionale de la SAA, organise, le 13- décembre  à 8h30, les travaux de la journée d’étude autour des «garanties automobiles», à Blida, route de la Chifa.

Groupe Continuité pour la stabilité et les réformes

Le groupe des partis G15+4 «Continuité pour la stabilité et les réformes» organise, le 15 décembre à 9h30, à la salle de conférences de l’hôtel El Riadh, une journée d’étude sur l’émigration clandestine.

TAJ

Le président du parti, Amar Ghoul, présidera, le 15 décembre à 9h30, à l’Ecole supérieure de l’hôtellerie (ESHRA), l’ouverture officielle du 1er congrès national du parti.

Direction générale des forêts

La Conservation des forêts et du Barrage vert de la wilaya d’Alger organise, le 15 décembre à 9h, à la forêt de Baïnem, le camping pédagogique sur les maladies et insectes qui menacent la flore.

 

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