Les thérapies géniques: un espoir pour les patients, un défi pour les payeurs
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Dimanche 17 Février 2019
Journal Electronique

Des thérapies géniques commencent à accéder au marché pour soigner des maladies jusqu'alors incurables: un formidable espoir pour les patients, mais un immense défi pour les systèmes de santé en raison de leurs coûts, surtout si leur usage venait à se généraliser.

Ces thérapies consistent généralement à remplacer directement dans l'organisme (in vivo) un gène défectueux par un gène fonctionnel, ou à prélever des cellules pour les modifier génétiquement en laboratoire avant de les réinjecter au malade (ex vivo).

Ce segment des biotechnologies pourrait générer 363 millions de dollars de recettes dès 2022 (308 millions euros) au niveau mondial, selon une récente étude du cabinet Research and Markets.

Ce serait certes encore une goutte d'eau au sein du colossal marché pharmaceutique mondial, dont les ventes de médicaments sur prescription médicale pourraient dépasser 1.000 milliards de dollars en 2022 (850 milliards euros), selon Evaluate Pharma.

Mais si les premiers traitements de thérapie génique ont ciblé des maladies rares et monogéniques (impliquant un seul gène), la recherche biopharmaceutique bouillonne dans ce domaine, avec plus de 2.200 essais cliniques en cours dans le monde, y compris dans des pathologies de masse comme le cancer, le diabète et les maladies neurodégénératives.

                                                             La percée des CAR-T

C'est particulièrement dans le cancer qu'une stratégie indirecte de thérapie génique, les cellules CAR-T, avance actuellement à grands pas.

Cette technologie consiste à reprogrammer génétiquement une catégorie de cellules immunitaires, les lymphocytes T, pour "les armer comme un missile" afin de leur permettre de détecter et de tuer des cellules cancéreuses.

Le géant biopharmaceutique suisse Novartis a ouvert la voie en août 2017 en obtenant l'approbation aux Etats-Unis d'un premier produit CAR-T, le Kymriah, ciblant une forme rare de leucémie.

Les grandes manœuvres dans l'industrie pharmaceutique n'ont pas tardé: juste après l'approbation du Kymriah, l'américain Gilead mettait la main pour près de 12 milliards de dollars sur le spécialiste des CAR-T Kite Pharma, imité quelques mois plus tard par Celgene avec l'acquisition de Juno Therapeutics pour 9 milliards de dollars.

Fin juin, Kymriah et Yescarta, médicament CAR-T de Gilead ciblant un cancer du système lymphatique, ont également été approuvés en Europe. Aux Etats-Unis, leurs prix catalogue donnent le vertige: 475.000 dollars par patient pour Kymriah, 373.000 dollars pour Yescarta.

Car la complexité actuelle de leur fabrication, à partir de cellules autologues (prélevées du patient lui-même), gonfle leurs coûts et laisse aussi planer le doute sur leur potentiel usage à grande échelle.

"Pour l'instant ces traitements ne ciblent que des cancers du sang, mais ils donnent des résultats impressionnants. La prochaine étape des CAR-T, visant des tumeurs solides, s'annonce plus compliquée", selon M. Papiernik.

Pour industrialiser leur usage, il faudrait aussi trouver un moyen d'utiliser des cellules de donneurs sains (cellules dites "allogéniques"), un obstacle sur lequel bon nombre de biotechs travaillent, dont la française Cellectis ou l'américaine Allogene Therapeutics.

La puissance des CAR-T est par ailleurs à double tranchant, car l'énorme résurgence du système immunitaire qu'elles déclenchent peut tuer le patient.

                                               Un modèle d'activité tâtonnant

Utilisées en dernier recours, les thérapies géniques ont peiné jusqu'à présent à trouver un modèle d'activité viable, en raison de prix élevés et de très peu de patients éligibles.

Ainsi le pionnier Glybera, lancé en Europe en 2012 pour traiter une maladie génétique du pancréas et vendu 1 million de dollars par patient, a été un échec commercial retentissant. Au point que son fabricant, la biotech néerlandaise UniQure, l'a retiré de la vente l'an dernier.

Quant au britannique GSK, il a préféré transférer en avril son portefeuille de thérapie génique (dont le Strimvelis pour les "bébés-bulles") à la biotech spécialisée Orchard Therapeutics.

Pour devancer les critiques sur les prix de ces traitements, certains fabricants ont recours à des pratiques commerciales atypiques pour le secteur.

Ainsi début 2018, la biotech américaine Spark Therapeutics s'est engagée à rembourser les payeurs pour les patients non répondeurs au Luxturna, sa thérapie génique ciblant une dégénérescence héréditaire de la rétine et vendue 850.000 dollars pour les deux yeux aux Etats-Unis. Une démarche inspirée d'un engagement similaire de Novartis pour le Kymriah.

Santé

Environnement

Destination Algérie

Culture

Histoire

Sciences et Technologies

L'agenda

 

Ministère de la Culture

Le ministre de la Culture, Azzedine Mihoubi, effectuera, le 18 février , une visite d’inspection et de travail dans la wilaya de Chlef.

Ministère du Tourisme

Le ministre du Tourisme et de l’Artisanat, Abdelkader Benmessaoud, présidera, le 18 février à 8h, à l’hôtel Sofitel, Alger, les travaux d’une rencontre sur le développement du tourisme thermal en Algérie.

Ministère de la Formation professionnelle

La Radio algérienne recevra, le 18 février de 11h à 12h30, au centre culturel Aïssa-Messaoudi, le ministre de la Formation et de l’Enseignement professionnels, Mohamed Mebarki, pour aborder plusieurs questions liées au secteur.

Ministère de la Solidarité

L’Algérie organise, en collaboration avec la Ligue arabe, le 24 février, au centre des conférences Abdellatif-Rahal, la 38e session du comité de la femme arabe en présence des ministres chargés des Affaires de la femme des pays arabes.

Ministère de l’Energie Le ministre

de l’Energie, Mustapha Guitouni, effectuera le 18 février une visite de travail et d’inspection dans la wilaya de Béchar.

ONPPE

La déléguée nationale, présidente de l’Organe national de la protection et de la promotion de l’enfance (ONPPE), Mme Meriem Cherfi, effectuera, le 20 février, une visite de travail dans les différents services de l’accueil et de la protection de l’enfance de la wilaya de Sétif.

MDN

Le ministère de la Défense nationale organise, le 18 février à 9h30, au musée central de l’armée Chadli-Bendjedid, des festivités à l’occasion de commémoration de la Journée nationale du chahid, et du 21 au 23 février 2019, à 8h30, à l’Ecole supérieure des techniques aéronautiques de Dar El-Beida, des journées portes ouvertes sur les Forces aériennes.

 Wilaya d’Alger

La wilaya d’Alger célébrera, le 18 février , la Journée nationale du chahid, à 7h30. Le départ aura lieu à partir du siège de la wilaya.

 CACI

La Chambre algérienne de commerce et d’industrie organise, le 18 février à 9h, au palais des expositions, Safex, une journée d’information sur les opportunités d’affaires et de partenariat entre l’Algérie et le Burkina Faso.

 CGEOA

La CGEOA organise, le 18 février , au centre international des conférences d’Alger, une rencontre internationale sur le thème «l’Afrique face aux enjeux géostratégiques», animée par le Pr. Abderrahmane Mebtoul.

Ambassade du Japon

L’ambassade du Japon organise, en collaboration avec la fédération algérienne de Karaté Do, «la coupe de karaté Do de l’ambassadeur du Japon» les 22 et 23 février à 10h à la salle Harcha-Hassan, Alger.

 Opéra d’Alger

La révélation de la scène humoristique française, Haroun, sera, le 22 février, à partir 20h30, sur la scène de l’Opéra d’Alger Boualem-Bessaieh.

ABEF

L’Association professionnelle des banques et des établissements financiers (ABEF) organisera, le 19 février à 8h15, au Centre international des conférences, une journée sur la modernisation des banques.

 

Ministère des Moudjahidine

* Le ministre des moudjahidine M. Tayeb Zitouni procédera les 17et 18 février à la célébration de la journée nationale du chahid dans la wilaya de Tiaret.

* Le Ministre des moudjahidine M. Tayeb Zitouni procèdera le 23 février 2019 à l’ouverture de 6ème rencontre national sur le rôle de la base Sud de nord de Mali dans la guerre de la libération sous le commandement de Si Abdelkader El Mali.

 

Ministère des ressources en eau

Le Ministre des ressources en eau M. Hocine Necib effectuera le 19 février 2019 une visite du travail et d’inspection dans la wilaya de Skikda.

MDN

Le ministère de la défense national organise le 18 février à 9h30 au musée central de l’armée Chadli Bendjedid des festivités à l’occasion de commémoration de la journée national du Chahid,

et du 21 au 23 Février 2019 à 8h30 à L’Ecole supérieure des techniques aéronautique de Dar El-Beida des Journées portes ouvertes sur les forces aériennes.

 

Ecole Supérieure Algérienne des Affaires

Le grand concours inter écoles « La School Business Cup » regroupant les étudiants des plus prestigieuses écoles de commerce et d’ingénieurs d’Alger et ses environs, aura lieu le 22 février au sein de l’ESAA.

Direction générale de la pêche et de l’aquaculture

La Direction générale de la pêche et de l’aquaculture, organise le 27 février à9h, au niveau de l’hôtel d’El Biar, au Val d’Hydra, la cérémonie de remise des attestations de succès des formateurs assimilés région centre, Ouest, Est-programme DIVECO2.

 

UGCAA

La 5ème session du conseil national de l’union, aura lieu le 21 février à 10h, à la Mutuelle des matériaux de construction de Zéralda.

Machaal Echahid

Dans le cadre de la célébration de 30ème anniversaire de la création de l’Union de Maghreb Arabe, l’ association Machaal Echahid en collaboration avec le Conseil Consultatif de l’Union de Maghreb Arabe organise le 17 février à 10h au siège de Conseil Consultatif une conférence historique.

ONCI

A l’occasion de la célébration de la journée nationale du chahid l’office national de la culture et de l’information organise le 19 février 2019 un riche programme culturel et artistique à travers ces déférents espaces.

 Direction générale de la pêche et de l’aquaculture
La Direction générale de la pêche et de l’aquaculture organisera le 27 février à 9h, à l’hôtel d’El Biar (Alger), la cérémonie de remise des attestations de succès des formateurs assimilés des régions Centre, Ouest et Est, programme Diveco 2.

 

Ecole supérieure algérienne des affaires
Le grand concours inter-écoles «La School Business Cup», regroupant les étudiants des plus prestigieuses écoles de commerce et d’ingénieurs d’Alger et ses environs, aura lieu les 15 et le 22 février au sein de l’ESAA.

 

 

 

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