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Les thérapies géniques: un espoir pour les patients, un défi pour les payeurs
Jeudi 15 Novembre 2018
Journal Electronique

Des thérapies géniques commencent à accéder au marché pour soigner des maladies jusqu'alors incurables: un formidable espoir pour les patients, mais un immense défi pour les systèmes de santé en raison de leurs coûts, surtout si leur usage venait à se généraliser.

Ces thérapies consistent généralement à remplacer directement dans l'organisme (in vivo) un gène défectueux par un gène fonctionnel, ou à prélever des cellules pour les modifier génétiquement en laboratoire avant de les réinjecter au malade (ex vivo).

Ce segment des biotechnologies pourrait générer 363 millions de dollars de recettes dès 2022 (308 millions euros) au niveau mondial, selon une récente étude du cabinet Research and Markets.

Ce serait certes encore une goutte d'eau au sein du colossal marché pharmaceutique mondial, dont les ventes de médicaments sur prescription médicale pourraient dépasser 1.000 milliards de dollars en 2022 (850 milliards euros), selon Evaluate Pharma.

Mais si les premiers traitements de thérapie génique ont ciblé des maladies rares et monogéniques (impliquant un seul gène), la recherche biopharmaceutique bouillonne dans ce domaine, avec plus de 2.200 essais cliniques en cours dans le monde, y compris dans des pathologies de masse comme le cancer, le diabète et les maladies neurodégénératives.

                                                             La percée des CAR-T

C'est particulièrement dans le cancer qu'une stratégie indirecte de thérapie génique, les cellules CAR-T, avance actuellement à grands pas.

Cette technologie consiste à reprogrammer génétiquement une catégorie de cellules immunitaires, les lymphocytes T, pour "les armer comme un missile" afin de leur permettre de détecter et de tuer des cellules cancéreuses.

Le géant biopharmaceutique suisse Novartis a ouvert la voie en août 2017 en obtenant l'approbation aux Etats-Unis d'un premier produit CAR-T, le Kymriah, ciblant une forme rare de leucémie.

Les grandes manœuvres dans l'industrie pharmaceutique n'ont pas tardé: juste après l'approbation du Kymriah, l'américain Gilead mettait la main pour près de 12 milliards de dollars sur le spécialiste des CAR-T Kite Pharma, imité quelques mois plus tard par Celgene avec l'acquisition de Juno Therapeutics pour 9 milliards de dollars.

Fin juin, Kymriah et Yescarta, médicament CAR-T de Gilead ciblant un cancer du système lymphatique, ont également été approuvés en Europe. Aux Etats-Unis, leurs prix catalogue donnent le vertige: 475.000 dollars par patient pour Kymriah, 373.000 dollars pour Yescarta.

Car la complexité actuelle de leur fabrication, à partir de cellules autologues (prélevées du patient lui-même), gonfle leurs coûts et laisse aussi planer le doute sur leur potentiel usage à grande échelle.

"Pour l'instant ces traitements ne ciblent que des cancers du sang, mais ils donnent des résultats impressionnants. La prochaine étape des CAR-T, visant des tumeurs solides, s'annonce plus compliquée", selon M. Papiernik.

Pour industrialiser leur usage, il faudrait aussi trouver un moyen d'utiliser des cellules de donneurs sains (cellules dites "allogéniques"), un obstacle sur lequel bon nombre de biotechs travaillent, dont la française Cellectis ou l'américaine Allogene Therapeutics.

La puissance des CAR-T est par ailleurs à double tranchant, car l'énorme résurgence du système immunitaire qu'elles déclenchent peut tuer le patient.

                                               Un modèle d'activité tâtonnant

Utilisées en dernier recours, les thérapies géniques ont peiné jusqu'à présent à trouver un modèle d'activité viable, en raison de prix élevés et de très peu de patients éligibles.

Ainsi le pionnier Glybera, lancé en Europe en 2012 pour traiter une maladie génétique du pancréas et vendu 1 million de dollars par patient, a été un échec commercial retentissant. Au point que son fabricant, la biotech néerlandaise UniQure, l'a retiré de la vente l'an dernier.

Quant au britannique GSK, il a préféré transférer en avril son portefeuille de thérapie génique (dont le Strimvelis pour les "bébés-bulles") à la biotech spécialisée Orchard Therapeutics.

Pour devancer les critiques sur les prix de ces traitements, certains fabricants ont recours à des pratiques commerciales atypiques pour le secteur.

Ainsi début 2018, la biotech américaine Spark Therapeutics s'est engagée à rembourser les payeurs pour les patients non répondeurs au Luxturna, sa thérapie génique ciblant une dégénérescence héréditaire de la rétine et vendue 850.000 dollars pour les deux yeux aux Etats-Unis. Une démarche inspirée d'un engagement similaire de Novartis pour le Kymriah.

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L'agenda

Conseil de la nation
Le Conseil de la nation reprendra, le 15 novembre , à 10h, en séance plénière, consacrée aux questions orales.

 APN
L’Assemblée populaire nationale consacrera le 15 novembre ses travaux en session plénière à l’adoption du rapport de la commission des affaires juridiques, administratives et des libertés sur la validation de la qualité de nouveau membre ainsi et le vote du projet de loi de finances de 2019.

Ministère de la Culture
Le ministre de la Culture, Azzedine Mihoubi, présidera, le 15 novembre à 15h, à la bibliothèque El Hamma (Alger), la cérémonie de mise en place du Conseil national consultatif des arts et des lettres et de la Commission de visionnage des films cinématographiques.

Ministère des Moudjahidine
Le ministre des Moudjahidine, Tayeb Zitouni, effectuera, les 17 et 18 novembre, une visite de travail dans la wilaya de Médéa et présidera une rencontre autour de la guerre de Libération dans la région d’Oued Souf.

CNPSR et Stop agressivité routière
Le Centre national de prévention et de sécurité routière et Stop agressivité routière organisent, le 16 novembre, à l’occasion de la Journée mondiale du souvenir des victimes d’accidents de la route, une caravane de sensibilisation en scooter et moto depuis Alger jusqu’à  Taghit (Béchar).

Ministère des Ressources en eau

Le ministère des Ressources en eau organisera, en collaboration avec le ministère de l’Intérieur, des Collectivités locales et de l’Aménagement du territoire et celui de l’Environnement et des Energies renouvelables, le 17 novembre à 8h30, au CIC Abdellatif-Rahal (Alger), une journée d’étude sur la nouvelle stratégie nationale de lutte contre les inondations.

 Ministère du Tourisme
Le ministère du Tourisme et de l’Artisanat organise, le 15 novembre à 8h30, à la maison de la culture de Tlemcen, les assises régionales de l’Ouest pour évaluer le plans d’orientation du tourisme 2008-2018.

HCA
Le Haut-Commissariat à l’amazighité organisera, le 17 novembre à 10h, à la salle de cinéma «El Khiyam», une cérémonie en hommage à Khedidja Hamsi pour l’ensemble de sa riche carrière de créatrice de mode amazigh, de chanteuse et de comédienne.

HCI

Sous le haut patronage du Haut-Conseil islamique et avec la collaboration de l’association Saafi spécialisée dans la finance islamique, un colloque international sera organisé les 24 et 25 novembre au palais de la culture à Alger, sur le thème «L’assurance takâfoul et son rôle dans le développement économique global».

 

 CityCAD
La deuxième édition du CityCAD (Building and City Development Processes), qui se tiendra sous le parrainage du wali d’Alger, Abdelkader Zoukh, est programmée pour le 27 novembre à l’Ecole supérieure de l’hôtellerie et de restauration d’Aïn Benian (Alger).

Musique andalouse
La fondation cheikh Abdelkrim Dali organise, du 15 au 19 novembre, la 2e édition du concours national de la meilleure interprétation du chant andalou  «Prix Abdelkrim Dali». A cette occasion, une conférence de presse aura lieu le 07 novembre  à 11h, à l’hôtel Oasis


 

USTHB

* L’Université des Sciences et de la Technologie Houari Boumediène , organise les 13,14 et 15 novembre, en collaboration avec l’association algérienne de physique « le 12ème congrès national de la physique et ses applications CNPA2018 » La cérémonie d’ouverture, aura lieu le 13 novembre au niveau de la maison de la science de L’USTHB.

L’Université des sciences et de la technologie Houari-Boumediène organisera, du 17 au 22 novembre, le 1er cours international en expérimentation animale AASEA.  

   

MDN

La première région militaire organise du 12 au 15 novembre 2018 , niveau de l'école supérieure de la gendarmerie nationale de Zéralda , le Championnat national militaire inter-écoles de Judo.


TAJ
Le parti Taj organisera, le 17 novembre, à partir de 10h, à la maison de la culture de Tébessa, son congrès de la wilaya qui sera présidé par Amar Ghoul.
DGSN
L’émission «Li amnikoum» de la Sûreté nationale, émise sur les ondes de la Radio Chaîne I le 15 novembre de 16h à 17h, sera consacrée au non-respect du sens interdit.

Musée du moudjahid
Le Musée national du moudjahid organise, le 15 novembre , à 10h, à la kassma des moudjahidine d’Alger-Centre et simultanément au niveau des Musées du moudjahid à travers le pays, la 311e rencontre avec les moudjahidine et moudjahidate pour l’enregistrement de leurs témoignages sur la guerre de Libération.

 

 

 

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