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Les thérapies géniques: un espoir pour les patients, un défi pour les payeurs
Lundi 24 Septembre 2018
Journal Electronique

Des thérapies géniques commencent à accéder au marché pour soigner des maladies jusqu'alors incurables: un formidable espoir pour les patients, mais un immense défi pour les systèmes de santé en raison de leurs coûts, surtout si leur usage venait à se généraliser.

Ces thérapies consistent généralement à remplacer directement dans l'organisme (in vivo) un gène défectueux par un gène fonctionnel, ou à prélever des cellules pour les modifier génétiquement en laboratoire avant de les réinjecter au malade (ex vivo).

Ce segment des biotechnologies pourrait générer 363 millions de dollars de recettes dès 2022 (308 millions euros) au niveau mondial, selon une récente étude du cabinet Research and Markets.

Ce serait certes encore une goutte d'eau au sein du colossal marché pharmaceutique mondial, dont les ventes de médicaments sur prescription médicale pourraient dépasser 1.000 milliards de dollars en 2022 (850 milliards euros), selon Evaluate Pharma.

Mais si les premiers traitements de thérapie génique ont ciblé des maladies rares et monogéniques (impliquant un seul gène), la recherche biopharmaceutique bouillonne dans ce domaine, avec plus de 2.200 essais cliniques en cours dans le monde, y compris dans des pathologies de masse comme le cancer, le diabète et les maladies neurodégénératives.

                                                             La percée des CAR-T

C'est particulièrement dans le cancer qu'une stratégie indirecte de thérapie génique, les cellules CAR-T, avance actuellement à grands pas.

Cette technologie consiste à reprogrammer génétiquement une catégorie de cellules immunitaires, les lymphocytes T, pour "les armer comme un missile" afin de leur permettre de détecter et de tuer des cellules cancéreuses.

Le géant biopharmaceutique suisse Novartis a ouvert la voie en août 2017 en obtenant l'approbation aux Etats-Unis d'un premier produit CAR-T, le Kymriah, ciblant une forme rare de leucémie.

Les grandes manœuvres dans l'industrie pharmaceutique n'ont pas tardé: juste après l'approbation du Kymriah, l'américain Gilead mettait la main pour près de 12 milliards de dollars sur le spécialiste des CAR-T Kite Pharma, imité quelques mois plus tard par Celgene avec l'acquisition de Juno Therapeutics pour 9 milliards de dollars.

Fin juin, Kymriah et Yescarta, médicament CAR-T de Gilead ciblant un cancer du système lymphatique, ont également été approuvés en Europe. Aux Etats-Unis, leurs prix catalogue donnent le vertige: 475.000 dollars par patient pour Kymriah, 373.000 dollars pour Yescarta.

Car la complexité actuelle de leur fabrication, à partir de cellules autologues (prélevées du patient lui-même), gonfle leurs coûts et laisse aussi planer le doute sur leur potentiel usage à grande échelle.

"Pour l'instant ces traitements ne ciblent que des cancers du sang, mais ils donnent des résultats impressionnants. La prochaine étape des CAR-T, visant des tumeurs solides, s'annonce plus compliquée", selon M. Papiernik.

Pour industrialiser leur usage, il faudrait aussi trouver un moyen d'utiliser des cellules de donneurs sains (cellules dites "allogéniques"), un obstacle sur lequel bon nombre de biotechs travaillent, dont la française Cellectis ou l'américaine Allogene Therapeutics.

La puissance des CAR-T est par ailleurs à double tranchant, car l'énorme résurgence du système immunitaire qu'elles déclenchent peut tuer le patient.

                                               Un modèle d'activité tâtonnant

Utilisées en dernier recours, les thérapies géniques ont peiné jusqu'à présent à trouver un modèle d'activité viable, en raison de prix élevés et de très peu de patients éligibles.

Ainsi le pionnier Glybera, lancé en Europe en 2012 pour traiter une maladie génétique du pancréas et vendu 1 million de dollars par patient, a été un échec commercial retentissant. Au point que son fabricant, la biotech néerlandaise UniQure, l'a retiré de la vente l'an dernier.

Quant au britannique GSK, il a préféré transférer en avril son portefeuille de thérapie génique (dont le Strimvelis pour les "bébés-bulles") à la biotech spécialisée Orchard Therapeutics.

Pour devancer les critiques sur les prix de ces traitements, certains fabricants ont recours à des pratiques commerciales atypiques pour le secteur.

Ainsi début 2018, la biotech américaine Spark Therapeutics s'est engagée à rembourser les payeurs pour les patients non répondeurs au Luxturna, sa thérapie génique ciblant une dégénérescence héréditaire de la rétine et vendue 850.000 dollars pour les deux yeux aux Etats-Unis. Une démarche inspirée d'un engagement similaire de Novartis pour le Kymriah.

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L'agenda

APN

La commission de l’éducation, de l’enseignement supérieur et des affaires religieuses de l’Assemblée populaire nationale recevra, lundi 24 septembre à 10h, Tahar Hadjar, ministre de l’Enseignement supérieur et de la Recherche scientifique.

APN

Le président de la commission des affaires étrangères, de la coopération et de la communauté nationale établie à l’étranger, Abdelhamid Si Afif, présidera lundi 24 septembre deux rencontres diplomatiques, la première, à 10h30, avec le groupe parlementaire d’amitié algéro-français et la deuxième, à 13h30, avec le groupe parlementaire d’amitié algéro-japonais.

Ministère du Tourisme

Le ministre du Tourisme et de l’Artisanat, Abdelkader Benmessaoud, présidera, lundi 24 septembre à 9h à l’hôtel Mazafran, une rencontre-bilan sur la saison estivale 2018.

Ministère des Travaux publics

Le ministre des Travaux publics et des Transports, Abdelghani Zaâlane, effectuera lundi 24 septembreune visite de travail et d’inspection dans la wilaya d’El Bayadh.

Ministère de l’Environnement

La ministre de l’Environnement et des Energies renouvelables, Fatma-Zohra Zerouati, effectuera lundi 24 septembre une visite de travail dans la wilaya de Blida.

Ministère de l’Industrie

Le ministre de l’Industrie et des Mines, Youcef Yousfi, effectuera lundi 24 septembre et demain une visite de travail et d’inspection dans la wilaya de Batna.

Ministère de la Santé

Le ministère de la Santé, de la Population et de la Réforme hospitalière organise, lundi 24 septembre à 9h à l’Institut national de santé publique, une journée d’information sur la rage.

Sipsa-Sima

Le cercle de réflexion Filaha Innove organise, lundi 24 septembre à 10h à la Chambre nationale de l’agriculture à la Safex (Alger), une conférence de presse sous le thème «Pour une agriculture intelligente face au défi d’une sécurité sanitaire alimentaire durable».

Ministères de l’Industrie et de l’Enseignement supérieur

Sous l’égide des ministères de l’Industrie et des Mines et de l’Enseignement supérieur et de la Recherche scientifique, et en marge de la réunion concernant le projet Erasmus+, l’inauguration du «SM Weld Welding Centre (Centre de soudage) aura lieu, mardi 24 septembre à 9h au CTMC, à Beni Amrane (Boumerdès).

Safem

La cérémonie d’inauguration officielle du 3e Salon international de la formation et des métiers d’avenir aura lieu, lundi 24 septembre à 11h, à la Safex (Alger).

Mechaâl Echahid

A l’occasion du 56e anniversaire de la désignation du premier gouvernement de l’Algérie indépendante, le forum de la mémoire d’El Moudjahid, en coordination avec l’association Mechaâl Echahid, organisera, demain à 10h, un hommage au premier ministre du Commerce, Mohamed Khobzi.

Forum du Courrier d’Algérie

Le forum du Courrier d’Algérie recevra, lundi 24 septembre à 10h30, l’invité de la semaine, Lakhdar Bouregaâ, commandant et officier supérieur de la Wilaya IV historique.

HCI

Sous le haut patronage du Haut-Conseil islamique et avec la collaboration de l’association Saafi spécialisée dans la finance islamique, un colloque international sera organisé, les 24 et 25 novembre au Palais de la culture à Alger, sous le thème «Assurance takafoul et son rôle dans le développement économique global».

Coupole Mohamed-Boudiaf

Le rappeur français d’origine congolaise, Gandhi Djuna, alias maître Gims, sera en concert, le 28 septembre à 20h, à la Coupole du complexe sportif Mohamed-Boudiaf (Alger).

Musée national du moudjahid 

Le Musée national du moudjahid organise,lundi 24 septembre à 10h, simultanément au niveau des musées du moudjahid à travers le pays, la 296e rencontre avec les moudjahidine et moudjahidate pour l’enregistrement de leurs témoignages sur la guerre de Libération.

HCLA

A l’occasion de 20e anniversaire de sa création, le Haut-Conseil de la langue arabe organisera,  24 et 25 septembre à 9h30 à la Bibliothèque nationale d’El Hamma (Alger), une conférence scientifique.

ACPMO

A l’occasion de l’anniversaire du décès du chanteur Cheb Hasni, le 29 septembre 2018, l’Association art, culture et protection du patrimoine musical oranais organisera au palais des sports Hamou-Boutlélis à Oran de 14h à 00h un grand concert.

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